移植干細胞有望治療肌肉萎縮癥

日本研究人員在最新一期英國《自然－通訊》雜志上報告說，他們發現了兩種能夠促進骨骼肌再生的小核糖核酸，添加了小核糖核酸的骨骼肌干細胞被植入患有肌肉萎縮癥的動物體內，可成功實現骨骼肌的再生。

肌肉萎縮癥是一種損壞人體肌肉的遺傳性疾病。由于身體無法制造支撐肌肉結構的蛋白質，患者會變得無法運動。目前幾乎沒有有效的治療方法。

骨骼肌具有非常高的再生能力，即使由于激烈的運動受到損傷或者因為疾病出現萎縮，干細胞也會通過分裂來修復骨骼肌。研究人員設想，如果將能夠發育為骨骼肌的干細胞移植到肌肉中，就可以制造出正常特定蛋白質，從而治療肌肉萎縮癥。

但是，骨骼肌干細胞在體外人工培養后，性質會發生變化，隨著分裂和轉變為其他細胞，會喪失修復能力，即使移植也無法發揮作用，最終全部死亡。

日本京都大學教授瀨原淳子率領的研究小組在調查骨骼肌干細胞保持修復能力的詳細機制時，發現向骨骼肌干細胞添加“miR-195”和“miR-497”這兩種小核糖核酸后，可以維持骨骼肌干細胞的修復能力。小核糖核酸是一類不編碼制造蛋白質的單鏈核糖核酸分子，主要參與控制基因表達。

研究人員隨后將這種骨骼肌干細胞移植到患有肌肉萎縮癥的實驗鼠腿部，發現腿部的骨骼肌細胞開始增加，肌肉得以再生。

瀨原淳子表示，這種方法是否能實現人類骨骼肌細胞的再生還有待研究。如果科學家能利用誘導多功能干細胞（iPS細胞）制作出大批骨骼肌干細胞，就有望用這種方法來預防和治療肌肉萎縮癥。（記者藍建中）